人工智能（AI）技術正在從成本、效率等方面重塑制藥行業(yè)。我國AI制藥起步較歐美起步稍晚，但發(fā)展迅速，更具數據、算法等優(yōu)勢。相關專家認為，AI制藥將成國內醫(yī)藥產業(yè)彎道超車機遇，應以AI制藥為切入點，對這一新興領域加強前瞻性政策扶持，推動整個中國創(chuàng)新藥行業(yè)的原始、自主創(chuàng)新，最終做到中國創(chuàng)新的出海。

 

　　我國AI制藥產業(yè)的“后發(fā)優(yōu)勢”

 

　　近年來，中國本土AI制藥企業(yè)不斷涌現，涉及新藥研發(fā)全鏈條，涵蓋了靶點識別和認證、藥物發(fā)現、臨床前研究和臨床研究多個階段。相關專家認為，目前歐美國家處于AI制藥3.0階段初期，國內處于2.0早期。國內AI制藥公司大部分處于動物試驗、藥效和毒理驗證階段，今年晚些時候可能進入臨床前候選化合物階段，預計二至三年后陸續(xù)進入3.0早期階段。

 

　　美國在全球AI藥物管線布局上仍占主導，據智庫“智藥局”統(tǒng)計，截至6月20日，全球共有26家AI制藥企業(yè)、約51個由AI輔助進入臨床Ⅰ期的藥物管線。其中，80%以上為美國企業(yè)，僅有英矽智能、未知君、冰洲石3家中國企業(yè)。已上市的AI制藥頭部企業(yè)也基本為歐美企業(yè)，尚未有中國企業(yè)。

 

　　日本制藥企業(yè)武田亞太開發(fā)中心負責人王璘博士接受記者采訪時說，中國本土AI企業(yè)和生物科技公司在AI輔助藥物研發(fā)方面，實力提升迅速。部分本土企業(yè)發(fā)展出自有專利的開發(fā)平臺，甚至開始探索在全球尚未有企業(yè)涉足的前沿領域，如小分子晶體結構預測、原發(fā)藥物設計等。

 

　　2021年起，國內開始有大量資金進入AI新藥研發(fā)公司，當年一個月內有3家中國AI制藥公司獲種子輪融資。近兩年來，行業(yè)里頗受關注的融資項目有3個。首先是總部位于香港的英矽智能去年成功融資2.55億美元，用于推進AI研發(fā)候選藥物進入臨床試驗，以及推進算法調整發(fā)現更多新靶點。北京望石智慧科技有限公司也在同年4月成功融資1億美元。2020年9月，總部位于深圳的晶泰科技也順利融資3.19億美元。此外，騰訊、百度、字節(jié)跳動等國內互聯(lián)網巨頭，也將其雄厚AI算力轉向藥物開發(fā)設計領域。

 

　　“中國在利用AI技術輔助新藥研發(fā)方面有得天獨厚優(yōu)勢，將給國內醫(yī)藥產業(yè)帶來彎道超車的歷史機遇。如果能靈活應用該新興技術，國內醫(yī)藥企業(yè)或將在全球范圍內成為行業(yè)翹楚，進入領先行列。”王璘說。

 

　　一方面，充足的大數據是訓練AI的關鍵，國內人口基數龐大，醫(yī)院規(guī)模可觀，更利于搜集整合大規(guī)模數據。其次，中國目前有大約3000家CRO（即合同外包研究組織）公司，為藥企在藥物開發(fā)中同時納入多個CRO公司平行開展多項試驗創(chuàng)造了可能：比對不同結果正是AI學習進步的必要過程，還可降低成本，提升質量。

 

　　不過，相關專家認為，我國在AI部分更具競爭力，在制藥部分略遜一籌。主攻智能藥物設計平臺的生物技術公司圓壹智慧創(chuàng)始人兼CEO潘麓蓉博士對記者說，我國在AI算法層面與歐美完全無差距，甚至有過之而無不及，但對數據的理解和應用，生物學、轉化醫(yī)學的基礎建設，知識體系的健全、人才儲備，以及整個制藥行業(yè)的標準與質量管理、產業(yè)鏈和供應鏈等與國外差距較大。浙江工業(yè)大學智能制藥研究院院長段宏亮也認為，中國AI水平可跟美國媲美，但醫(yī)藥行業(yè)落后較多。AI在與各行業(yè)融合中，與制藥行業(yè)融合難度更大，不會一蹴而就，應尊重藥物研發(fā)規(guī)律，花時間打磨。

 

　　“新舊融合”的挑戰(zhàn)與風險

 

　　盡管人工智能已滲透到醫(yī)藥研發(fā)的各個環(huán)節(jié)，但一個新興行業(yè)與傳統(tǒng)行業(yè)的結合仍面臨數據、算力、政策等諸多挑戰(zhàn)與風險。相關專家認為，AI制藥產業(yè)存在以下挑戰(zhàn)和風險，這也是我國發(fā)展該產業(yè)需聚焦的關鍵點。

 

　　數據和算力問題。業(yè)內專家任峰認為，未來AI制藥競爭會從算法競爭過渡到數據競爭。首要挑戰(zhàn)是數據量，只有海量干凈數據的持續(xù)輸入，才能充分訓練AI模型，提升其準確性。其次，是數據標準化問題，目前大多數據來自科研基金、出版物等公開數據，數據清洗整合比AI建模更費時費力。浙江工業(yè)大學智能制藥研究院院長段宏亮說，目前我國大部分企業(yè)通過公開數據庫拿到的藥物研發(fā)數據量少質低，需要從化學生物實驗室產生數據并積累。此外，算力存在局限，模擬一個蛋白或者分子空間構象對精度要求高，目前即便超級計算機也無法實現窮盡所有組合。

 

　　新藥研發(fā)的不確定性。潘麓蓉說，創(chuàng)新藥研發(fā)最大風險和挑戰(zhàn)就是人類對于疾病的理解依然淺顯，過去20年，即便我們在各細分疾病領域的生物學、病理學上的認知逐漸進步，有了分子生物學和人類基因組學的助力，但仍存大量未知。此外，從整體運作上看，新藥研發(fā)時間跨度長，因此很多科學上的好項目受到資金、政策環(huán)境等各外部影響無法繼續(xù)開展。“如果立項的科學家沒有足夠堅持面對過程中種種質疑，面對經費、產業(yè)環(huán)境等各方面阻力繼續(xù)往前走，即便是對的想法也可能半途就放棄了。”潘麓蓉說，因此政策和產業(yè)資本對于創(chuàng)新團隊和科學家的支持很重要。

 

　　領域融合“水土不服”。AI制藥是一個高度封閉和保密的行業(yè)與一個開放性最強行業(yè)的碰撞。潘麓蓉說，AI和制藥的結合是生物實驗學科和計算機學科知識體系和方法論重新整合的過程，二者氣質截然相反：國際大型藥企已發(fā)展數百載，知識經驗和數據積淀豐厚卻壁壘森嚴。時至今日，制藥行業(yè)仍以專家經驗為基礎，對擁抱數字化有天然抵觸。AI領域卻強調“開放”，訓練數據的廣度和質量很重要。西湖大學生命科學學院博士生導師、西湖歐米（杭州）生物科技有限公司創(chuàng)始人郭天南也認為制藥是保守領域，目前巨頭制藥公司改變框架較難，傳統(tǒng)藥企做創(chuàng)新成本很高，反而新創(chuàng)建的公司會嶄露頭角，行業(yè)面臨重新洗牌。

 

　　復合人才極度缺乏。受訪專家均指出，復合人才缺乏是該行業(yè)最大痛點，我國此類人才短缺尤為嚴重。任峰說，既懂傳統(tǒng)藥物研發(fā)，又相信AI或愿意用AI技術做創(chuàng)新藥研發(fā)的人還在少數。AI制藥需更多身懷傳統(tǒng)經驗，又能以開放視野接受AI技術的人加入。潘麓蓉也認為，生物、化學、醫(yī)學和AI技術復合背景人才太少，專家團隊也面臨不同領域的溝通磨合問題。此外，我國關于頂層設計的AI人才匱乏，這類人才不僅要有算法工程背景，還需具備AI系統(tǒng)工程和生物化學等交叉學科訓練，才能實現頂層架構，把技術落地。

 

　　郭天南說，我國該領域人才培養(yǎng)體系待完善。生物醫(yī)藥都是科學家，發(fā)展路徑是本科、保研、直博、出國；計算機專業(yè)本科直接找到高薪工作，做AI的進入生命科學相關機構收入會下降很多；而懂商業(yè)的人大多在傳統(tǒng)企業(yè)。國外很容易找到商業(yè)合伙人，中國相對缺乏，高校教師或科研工作者創(chuàng)業(yè)面臨體制機制阻力。

 

　　國際政治環(huán)境影響合作。目前，疫情、政治因素等國際環(huán)境不確定性，給供應鏈、人才流動、會議舉辦等科研交流和國際合作帶來負面影響，阻礙AI創(chuàng)新藥研發(fā)。潘麓蓉說，任何一個創(chuàng)新藥研發(fā)現在都離不開全球產業(yè)鏈，外包研發(fā)服務已非常成熟。比如CRO服務，從早期的化學、生物合成，到體外試驗，臨床試驗，都有非常多遍布全球的細分公司在承擔，國內也承擔了產業(yè)鏈上顯著的一部分。所以要推動一個真正的創(chuàng)新藥科研項目，不可能完全依靠一個國家的力量，最終是國際合作的結果。

 

　　亟待激活我國AI制藥產業(yè)

 

　　相關專家建議，應從體制上全面激發(fā)我國AI制藥產業(yè)活力，在人才培養(yǎng)、監(jiān)管審批、園區(qū)建設、數據管理多角度予以扶持，推動AI制藥實現我國的創(chuàng)新藥研發(fā)“革命”。

 

　　第一，強化交叉人才培養(yǎng)、吸引跨國人才。相關專家認為，AI制藥是非常前沿的領域，中外人才缺口較大，應采取措施充分調動全球人才資源。

 

　　加快培養(yǎng)交叉人才。段宏亮說，需打破計算機和生物醫(yī)藥專業(yè)人才壁壘，重點培養(yǎng)復合型人才。郭天南建議，生物科學家領域專，視野較窄，難有動力跳到另一個行業(yè)學習新東西，可設機制鼓勵部分生物醫(yī)藥博士創(chuàng)業(yè)。此外，高校生命科學領域博士名額太少，例如浙江大學生命科學博導平均三年只能招一個學生，無法發(fā)揮大量頂尖高校教授能力，需在體制上給科研人員更多支持，有一批高級人才做轉化項目。在資源分配和項目評審中，除了找領域權威專家，投資人也是一個評價群體，相對更加客觀、敏銳。

 

　　充分調動跨國人才。任峰說，目前AI制藥領域海外人才較國內發(fā)達，希望有更多優(yōu)惠政策便利引進海外高層次人才。潘麓蓉也認為，需要有靈活的工作時間，多元的激勵方式，用線上線下的協(xié)作模式有力調動全球資源。目前國外很多一線藥企核心研發(fā)人員都是華人，特別應爭取這個群體。在政策方面，可放寬相關簽證政策，吸引有特殊技能的工作者，保證他們較好的生活和科研環(huán)境。

 

　　第二，前瞻性加速監(jiān)管審批。為滿足急需的臨床需求或在特殊條件下，國外有監(jiān)管機構嘗試在充分的AI大數據支持基礎上，減免部分臨床前研究以加快新藥研發(fā)進程，甚至直接加速至人體臨床試驗階段。王璘說，希望我國藥監(jiān)局等監(jiān)管部門在加快引進有臨床價值的創(chuàng)新藥基礎上，繼續(xù)科學評估國外監(jiān)管機構最新監(jiān)管措施，結合國內實際情況和需求，制定更多前瞻性政策和法規(guī)。比如在某些特定領域，如有適合的AI技術可以建立虛擬動物模型進行試驗，也能認可其作為臨床前研究的效果參考。任峰也表示，期待監(jiān)管部門縮短AI新藥臨床試驗申請審批等待時間，AI制藥企業(yè)也期望與監(jiān)管部門合作制定和完善行業(yè)標準，讓AI制藥在國內發(fā)展得更規(guī)范。

 

　　第三，推動跨學科產業(yè)園建設。任峰說，AI制藥是交叉學科，期待由政府主導建設的人工智能、生物制藥等跨學科孵化園區(qū)，將產業(yè)上下游聯(lián)合起來，形成良好產業(yè)生態(tài)圈。園區(qū)可建設一些配套設施，如提供算力支持的超算中心、可驗證早期AI藥物研發(fā)的共享實驗室等。

 

　　第四，加強數據和隱私管理。王璘說，AI制藥涉及大量數據支持和運用，相關企業(yè)在評估是否要采用新興AI算法或數字化工具時，首要考量因素應是數據安全和隱私保護。潘麓蓉也認為，制藥領域數據的保密性和AI領域對數據的依賴性之間存在矛盾，需要新的加密技術、行業(yè)合作機制、創(chuàng)新的數據資產商業(yè)管理機制來解決。